[12-02-2018] ΗΠΑ: Γονιδιακή θεραπεία σε ζώα προκάλεσε σοβαρή τοξικότητα

Η χορήγηση υψηλής δόσης του αδενοσχετιζόμενου ιού AAV9 σε μη ανθρώπινα πρωτεύοντα και χοιρίδια είχε ως αποτέλεσμα την εκδήλωση εξαιρετικά σοβαρής έως και απειλητικής για τη ζωή τοξικότητας, σύμφωνα με έρευνα που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Human Gene Therapy τη Δευτέρα, 29/01/2018.

Τα νέα προκάλεσαν την κατάρρευση των τιμών των μετοχών τριών εταιριών βιοτεχνολογίας (Αvexis, Sarepta Therapeutics και Solid Biosciences).

Όπως ανακάλυψαν ο James Wilson, μοριακός βιολόγος στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια και οι συνάδελφοί του, η χρήση του ιού AAVhu68 (παραλλαγή του AAV9) για τη μεταφορά ενός ανθρώπινου γονιδίου στους κινητικούς νευρώνες της σπονδυλικής στήλης μακάκων (γένος μαϊμούδων) και χοιριδίων προκάλεσε σοβαρή τοξικότητα στο συκώτι και τους ίδιους τους νευρώνες. Συγκεκριμένα, τα συμπτώματα έκαναν την εμφάνισή τους εντός πέντε ημερών από τη χορήγηση της θεραπείας. Εν τέλει, μία μαϊμού και τρία χοιρίδια υπέστησαν ευθανασία.

Βασιζόμενος στην τριαντακονταετή εμπειρία του, ο Wilson δηλώνει πως «ο αδενοσχετιζόμενος ιός (Adeno-Associated Virus) παραμένει ένα από τα ασφαλέστερα συστήματα μεταφοράς». Ωστόσο, «όπως και με κάθε άλλο βιολογικό προϊόν, είναι αναμενόμενο ότι αυξάνοντας ολοένα τη δόση, κάποια στιγμή θα προκληθεί τοξικότητα».

Τον Ιανουάριο ο Wilson παραιτήθηκε από τη θέση του στο γνωμοδοτικό συμβούλιο της εταιρίας Solid Biosciences εκφράζοντας ανησυχίες για πιθανούς κινδύνους που συνδέονται με τη χορήγηση υψηλών δόσεων AAV. Ειδικότερα, για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας η εν λόγω εταιρία χρησιμοποιεί υψηλές δόσεις του αδενοσχετιζόμενου ιού SGT-001. Τον περασμένο Νοέμβριο ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ζήτησε από την εταιρία να προβεί σε κατασκευαστικές προσαρμογές και άλλες αλλαγές προτού προχωρήσει σε δοκιμή υψηλών δόσεων του φαρμάκου.

Όπως επισημαίνουν ο Terence Flotte, αρχισυντάκτης του Human Gene Therapy και η Hildegard Büning, εκδότρια του Human Gene Therapy Methods, ο αριθμός των ζώων που χρησιμοποιήθηκαν στη μελέτη ήταν μικρός –τρία από κάθε είδος– και μάλιστα σε όλα χορηγήθηκε η ίδια δόση. Το γεγονός αυτό καθιστά ανέφικτη τη συσχέτιση μεταξύ δόσης και τοξικότητας είτε στο συκώτι είτε στους κινητικούς νευρώνες. Σύμφωνα με τους ίδιους, «είναι σημαντικό, όσοι εμπλέκονται με την Έρευνα να μην αγνοούν, αλλά ούτε και να υπερβάλλουν σχετικά με τη σημασία ανάλογων ευρημάτων».

 

Πηγή: The Scientist

Κατερίνα Περιβολάρη - Stagiaire ΕΕΒ

ΒΙΟΗΘΙΚΑ

Ηλεκτρονικό Περιοδικό της Εθνικής Επιτροπής Βιοηθικής

Το έκτο τεύχος του Περιοδικού

ΒΙΟΗΘΙΚΑ 2017 • Τόμος 3 • Τεύχος 2

ΝΕΑ ΕΚΔΟΣΗ ΓΙΑ ΜΑΘΗΤΕΣ



Τι ξέρω για τη Bιοηθική
...για να ενημερωθείς, να προβληματιστείς και να αποφασίσεις...


 Έκδοση



ΤΡΕΧΟΝΤΑ ΘΕΜΑΤΑ ΤΗΣ ΕΠΙΤΡΟΠΗΣ

Ιατρικός τουρισμός



ΝΕΑ ΓΝΩΜΗ

Μεγάλα δεδομένα (Big Data)

Γνώμη
Έκθεση

ΒΙΟΗΘΙΚΗ ΠΑΕΙ ΣΧΟΛΕΙΟ"



H Επιτροπή πραγματοποιεί ενημερώσεις για θέματα βιοηθικής σε μαθητές Γυμνασίων και Λυκείων. Θα ανταποκριθούμε με  χαρά σε κάθε εκδήλωση ενδιαφέροντος

Πληροφορίες

ΕΚΠΑΙΔΕΥΤΙΚΑ ΣΕΜΙΝΑΡΙΑ



H Επιτροπή οργανώνει εκπαιδευτικό πρόγραμμα σεμιναρίων, που καλύπτει ένα μεγάλο εύρος κρίσιμων θεμάτων βιοηθικής

Πληροφορίες

ΠΡΑΚΤΙΚΗ ΑΣΚΗΣΗ



Η Επιτροπή δίνει τη δυνατότητα πρακτικής άσκησης για θέματα του αντικειμένου της σε φοιτητές με ειδικό ενδιαφέρον για τη βιοηθική

Πληροφορίες

Free business joomla templates