[28-04-2017] Ευρώπη: Η πρώτη εγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία αποσύρεται λόγω περιορισμένης ζήτησης

Μια θεραπεία γονιδιακής αγωγής εκατομμυρίων δολαρίων για μια σπάνια ασθένεια του αίματος θα αποσυρθεί από την ευρωπαϊκή αγορά λόγω έλλειψης ζήτησης.

Η εταιρεία γονιδιοθεραπείας “UniQure” ανακοίνωσε στις 20 Απριλίου ότι δεν θα συνεχίσει την ευρωπαϊκή προώθηση για το φάρμακο “Glybera” (alipogene tiparvovec).

«Η χρήση του “Glybera” είναι εξαιρετικά περιορισμένη και δεν προβλέπουμε ότι η ζήτηση των ασθενών θα αυξηθεί σημαντικά τα επόμενα χρόνια», δήλωσε ο Matthew Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της “UniQure”, η οποία έχει τα κεντρικά της γραφεία στο Άμστερνταμ της Ολλανδίας. «Η απόφαση να μην επιδιωχθεί η ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του Glybera στην Ευρώπη συνεπάγεται μιας προσεκτικής και επιμελούς αξιολόγησης των αναγκών των ασθενών και της κλινικής χρήσης της θεραπείας και δεν σχετίζεται με κανένα πρόβλημα κινδύνου-οφέλους», πρόσθεσε.

Το φάρμακο έλαβε άδεια το 2012 για τη θεραπεία μιας εξαιρετικά σπάνιας διαταραχής του αίματος που είναι γνωστή ως ανεπάρκεια λιποπρωτεϊνικής λιπάσης (familial lipoprotein lipase deficiency - LPLD) και ήταν η πρώτη γονιδιακής θεραπεία που χορηγήθηκε στην Ευρώπη. Ξεκίνησε δύο χρόνια αργότερα με τιμή 1 εκατ. δολαρίων ΗΠΑ, αλλά χρησιμοποιήθηκε μόνο σε έναν ασθενή στη Γερμανία από τότε που εγκρίθηκε. Η “LPLD” είναι μια γενετική πάθηση που επηρεάζει τους ασθενείς έτσι ώστε το σώμα τους να μην μπορεί να επεξεργαστεί σωστά το λίπος. «Κάνεις αιμοληψία και είσαι έκπληκτος, δεν υπάρχει ερυθρό αίμα, είναι κρέμα», εξηγεί η Δρ. Elisabeth Steinhagen-Thiessen, η γιατρός του Βερολίνου που θεράπευσε τον μόνο ασθενή που έλαβε το “Glybera”. Αυτός ο ασθενής φαίνεται να είναι μια επιτυχημένη ιστορία: πριν από τη θεραπεία είχε νοσηλευθεί πάνω από 40 φορές, αλλά από τότε δεν έχει ξανανοσηλευθεί.

Ωστόσο, η πρόσβαση στη θεραπεία δεν ήταν εύκολη: η Δρ Steinhagen-Thiessen αντιμετώπισε τεράστιο διοικητικό φόρτο για να πείσει τόσο τη Γερμανική Ρυθμιστική Αρχή να επιτρέψει τη θεραπεία όσο και τον ασφαλιστή του ασθενούς να περάσει το λογαριασμό. Τελικά, αυτό ίσως ήταν ο λόγος που το “Glybera” απέτυχε. Πολύ μικρός αριθμός πιθανών ασθενών, σε συνδυασμό με το πολύ υψηλό κόστος οδήγησαν στη χαμηλή ζήτηση. Η ανανέωση της άδειας του “Glybera” για τα επόμενα πέντε χρόνια θα είχε το τίμημα της καθώς θα υπήρχαν σημαντικές περαιτέρω δαπάνες που συνδέονται με τη διατήρηση μιας παραγωγικής υποδομής και τις συναφείς ρυθμιστικές επαναξιολογήσεις, τις δραστηριότητες παρακολούθησης των ασθενών και τη διεξαγωγή δοκιμής μετά την κυκλοφορία στην αγορά.

Πηγή: BioNews

Μαρία-Ιωάννα Κοτοπούλη - Stagiaire EEB

ΒΙΟΗΘΙΚΑ

Ηλεκτρονικό Περιοδικό της Εθνικής Επιτροπής Βιοηθικής

Το πέμπτο τεύχος του Περιοδικού

ΒΙΟΗΘΙΚΑ 2017 • Τόμος 3 • Τεύχος 1

ΝΕΑ ΕΚΔΟΣΗ ΓΙΑ ΜΑΘΗΤΕΣ



Τι ξέρω για τη Bιοηθική
...για να ενημερωθείς, να προβληματιστείς και να αποφασίσεις...


 Έκδοση



ΤΡΕΧΟΝΤΑ ΘΕΜΑΤΑ ΤΗΣ ΕΠΙΤΡΟΠΗΣ

Μεγάλα δεδομένα
(Big Data)

Ιατρικός τουρισμός



ΝΕΑ ΣΥΣΤΑΣΗ

Τράπεζες Ομφαλοπλακουντιακού Αίματος

Σύσταση

ΒΙΟΗΘΙΚΗ ΠΑΕΙ ΣΧΟΛΕΙΟ"



H Επιτροπή πραγματοποιεί ενημερώσεις για θέματα βιοηθικής σε μαθητές Γυμνασίων και Λυκείων. Θα ανταποκριθούμε με  χαρά σε κάθε εκδήλωση ενδιαφέροντος

Πληροφορίες

ΕΚΠΑΙΔΕΥΤΙΚΑ ΣΕΜΙΝΑΡΙΑ



H Επιτροπή οργανώνει εκπαιδευτικό πρόγραμμα σεμιναρίων, που καλύπτει ένα μεγάλο εύρος κρίσιμων θεμάτων βιοηθικής

Πληροφορίες

ΠΡΑΚΤΙΚΗ ΑΣΚΗΣΗ



Η Επιτροπή δίνει τη δυνατότητα πρακτικής άσκησης για θέματα του αντικειμένου της σε φοιτητές με ειδικό ενδιαφέρον για τη βιοηθική

Πληροφορίες

Free business joomla templates